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Malattie rare, la terapia costosa per il piccolo Luca approda in commissione consiliare e in parlamento

L'incontro voluto dal Garante per l'Infanzia che ha ribadito fiducia nella comunità scientifica e invitato ad approfondire il tema anche per gli altri bambini nella stessa situazione. Il presidente dell'Associazione “Donare è vita” scrive al ministro Speranza: “Adeguiamoci al resto d'Europa”

Approda in terza e quarta commissione consiliare la vicenda di Luca, il bimbo di Milazzo affetto da Sma, per il quale è stata avviata una raccolta fondi dai genitori che sperano nella costosa terapia Zolgensma per migliorare almeno la qualità di vita del piccolo.

L’incontro è stato sollecitato dal Garante per l’Infanzia Fabio Costantino dopo che il presidente dell’associazione “Donare è via”, Gaetano Alessandro, gli ha scritto per mettere in evidenza come le aspettative del piccolo Luca siano le stesse di tanti altri bambini e valutare la possibilità di azioni congiunte e razionali nell’interesse di chi si trova nella stessa.

L’inaccessibile al farmaco Zolgensma in Italia, per i bimbi che superano i sei mesi (in altri Paesi la  terapia viene messa a disposizione anche a bimbi di età superiore purché non superino i 21kg) , ha dato vita negli ultimi tempi a reazioni scomposte a livello nazionale.

L'appello del Garante

“Pur comprendendo e condividendo la frustrazione per i ritardi nell’approvazione finale del farmaco – ha detto il Garante Costantino - questo non giustifica assolutamente le campagne di odio e diffamazione. Se sta cambiando la storia della malattia, con la possibilità di terapie, screening neonatali e standard di cura, è perché c’è una comunità che ha saputo coinvolgere famiglie e medici lavorando compatta, insieme ed in armonia. Le guerre non servono a nessuno – ha specificato -  soprattutto quando non solo non aiutano, ma contribuiscono a provocare divisioni, a sollevare una serie di domande ulteriori e a scatenare reazioni difensive dei soggetti in campo che alla fine potenzialmente causano ulteriori ritardi, confusione e disperazione nelle famiglie”.

L’incontro a Palazzo Zanca è stato introdotto dai presidenti Giovanni Scavello, referente delle Politiche alla Salute, e Placido Bramanti, per le Politiche Sociali. Presente il professore Giuseppe Vita, direttore dell’Uoc Malattie Neuromuscolari del Policlinico, che ha spiegato cosa è la Sma (Atrofia Muscolare Spinale), quali sono i farmaci attualmente in commercio, che nessuna terapia guarisce questa malattia genetica e che non esistono studi che possano provare che un farmaco è migliore di un altro attualmente disponibile anche per il piccolo Luca.

Le richieste di Aifa e le terapia possibili

La comunità scientifica è concorde infatti nel ritenere che in questi ultimi anni, la Sma è diventata una malattia meno grave. I progressi scientifici hanno portato a tre promettenti opzioni terapeutiche – Spinraza, Risdiplam e Zolgensma – per le quali gli studi confermano che è fondamentale fare diagnosi di malattia in modo tempestivo perché, quanto più precocemente si interviene, tanto più efficace sarà il trattamento. Ognuna di queste terapie, seppur con meccanismi d’azione diversi, mira ad aumentare il livello di proteina funzionale (Smn), ridotta nell’atrofia muscolare spinale. Questo vale non solo per la terapia genica Zolgensma ma anche per Spinraza e Risdiplam.

Aifa (Agenzia Italiana del Farmaco) ha già chiesto di poter cambiare i parametri di accessibilità al farmaco, rendendo disponibile non in base all’età ma al peso, 13 chili e mezzo a fronte dei 21 consentiti in altri paesi. Le istanze di tante famiglie e che si possa rivalutare il limite sul peso per estenderlo quanto più possibile anche in assenza di evidenze cliniche.

La svolta potrebbe arrivare presto anche se il piccolo Luca di Milazzo, che pesa già 18 chili corre contro il tempo anche rispetto ai 21 chili previsti in altri paesi.

Fiducia nella comunità scientifica

“Non siamo qui per giudicare il lavoro di eminenti esperti e delle Istituzioni che sono preposti alle autorizzazioni e alla sperimentazioni di farmaci – ha detto ancora il Garante dell’Infanzia - perché nessuno di noi ha le competenze per farlo, ma siamo qui per essere informati e capire cosa sta succedendo intorno alle numerose critiche che sono state rivolte all’ Aifa, che ha la responsabilità di autorizzare tutti i trattamenti sanitari utilizzabili, perché certamente sicuri ed efficaci, sui cittadini Italiani. Come cittadino, operatore sanitario psicologo e per ultimo rappresentante dell’ Ufficio del Garante dell’Infanzia ho piena fiducia nell’ Aifa, negli scienziati Italiani e nelle strutture ospedaliere della città di Messina. Ritengo, che nel nostro Paese – ha chiarito Costantino -  seppur in sofferenza in tanti settori, il nostro sistema ha dato prova di grande efficacia e soprattutto ha sempre dimostrato parità di trattamento e accessibilità alle cure di tutti cittadini di ogni ceto sociale, cultura, religione ed età. Un servizio che, anche con le sue fragilità, è ad oggi un faro nel mondo”.

Sostegno alle famiglie e diritto a sperare

Il Garante ha poi rivolto un saluto affettuoso al papà del piccolo Luca. “La preoccupazione e la sofferenza di un genitore che vede soffrire il proprio bambino a causa di una grave malattia – ha assicurato Costantino - non lascia nessuno di noi indifferente e ci spinge a riflettere sempre di più sul dolore, sul rispetto dell’altro, su ciò che è realmente essenziale nella vita. Al papà di Luca, alla sua mamma, allo stesso Luca e a tutte le famiglie che soffrono come loro, arrivi l’affetto e il sostegno di tutta la città di Messina”.

Intanto la vicenda approda anche in parlamento. Il presidente dell'associazione “Donare è vita” ha già chiesto al ministro Speranza e all'Aifa di adeguare al resto d'Europa l'accessibilità al farmaco e sulla vicenda è pronta anche una interrogazione del deputato della Lega Lorenzo Viviani. “Apprendiamo da questo incontro in commissione - spiega Gaetano Alessandro - che per gli esperti il farmaco si equivale agli altri attualmente in commercio ma credo anche che la famiglia abbia tutto il diritto di sperare e scegliere e noi saremo sempre al loro fianco”.

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