Garante per l'infanzia: “La terapia genica per i bimbi con la Sma sarà gratuita ma la politica non c'entra niente”

Nessuno ci metta il cappello sulla possibilità di estendere la somministrazione del farmaco Zolgesma ai bambini affetti di Sma. Ma soprattutto, nessuno ci speculi rappresentando verità diverse da quelle accadute. La procedura era in corso da tempo e tante raccolte fondi rischiano di creare inutili sprechi di risorse e tempo.

E’ questo, in sintesi, il monito che arriva dal garante per l’Infanzia Fabio Costantino che all’indomani di una serie di appelli e raccolte fondi aveva promosso l’incontro in commissione salute con esperti della materia per fare chiarezza e chiedere di affidarsi con fiducia alla comunità scientifica.

Ieri la notizia che Aifa ha autorizzato la terapia con Zolgesma per bambini sino a 13,5 Kg di peso e con l’azienda Novartis, produttrice del farmaco, ha  incluso l’accordo con la società per mettere a disposizione il farmaco a titolo gratuito, all’interno di studi clinici per i bambini con un peso compreso tra i 13,5 e i 21 kg (tra cui il piccolo Luca di Milazzo) allo scopo di acquisire nuovi dati in un setting controllato, sull’efficacia e la sicurezza.

Una notizia a cui sono seguite alcune dichiarazioni in libertà. Costantino ripristina la verità in cinque punti. Eccoli:

  ⁃  Non corrisponde al vero l’affermazione secondo cui l’AIFA avrebbe allargato la possibilità di trattare i bambini affetti da SMA 1 sino a 13,5 Kg perché spinti dal clamore mediatico e dalle interrogazioni parlamentari di alcuni Deputati. L’iter per l’approvazione del farmaco è iniziata molto prima che scoppiasse Il caso che ha coinvolto, con una raccolta fondi, più bambini nel nostro territorio nazionale. Il via libera definitivo è arrivato a conclusione di un lungo processo iniziato nel maggio 2020 con l’istanza negoziale presentata dall’azienda Novartis. A novembre 2020, dopo che la Commissione Tecnico Scientifica di AIFA (CTS) aveva valutato come innovativa questa terapia, era stato deciso di ammetterla alla rimborsabilità per i bambini fino ai sei mesi di età alla luce degli importanti benefici attesi e proposto contestualmente la possibilità di estendere il trattamento ma solo dopo la verifica sull’efficacia e la sicurezza;

⁃ Non corrisponde al vero che il trattamento con il farmaco Zolgesma guarisce da questa terribile malattia. Il comitato tecnico scientifico considera questo trattamento una opzione terapeutica interessante insieme ad altri trattamenti che in atto sono già in utilizzo;

⁃  Non corrisponde al vero che il farmaco non è stato autorizzato in Italia a causa del suo costo eccessivo. Zolgesma si somministra una sola volta nella vita per un costo che si aggira intorno a 2000000 di euro mentre i farmaci ad oggi in uso costano circa 200000 euro l’anno. In Italia tutti i trattamenti sicuri ed efficaci sono somministrati gratuitamente ai pazienti;

⁃  Non corrisponde al vero che la terapia genetica non era stata somministrata in Italia a causa dell’assenza di copertura finanziaria in quanto nessun trattamento può essere usato se non ha superato tutti i profili di efficacia e sicurezza. Inoltre, l’Italia è stato il primo Paese Europeo ad autorizzare ed utilizzare queste terapie;

⁃ Non corrisponde al vero che in Europa il farmaco è disponibile per tutti i bambini a condizione che si paghi di tasca propria in quanto la complessità della terapia prevede la valutazione di un equipe super specialistica che valuta tutti gli indicatori di accessibilità al trattamento, primo tra tutti l’assenza di anticorpi contro il virus vettore che viene utilizzato per correggere il difetto genetico.

“Dispiace leggere comunicati stampa che raccontano ai cittadini della vittoria di una battaglia politica sulla scienza - continua il Garante - La politica non può e non deve interferire mai, a garanzia di tutti, sulle scelte delle agenzie autonome di controllo dello Stato sui farmaci e sulla salute. In Consiglio Comunale, nelle commissioni congiunte presiedute dal professore Bramanti e dall’avvocato Scavello che ringrazio di cuore, abbiamo fatto un servizio ai cittadini, alla verità e alla scienza ascoltando le istanze legittime delle famiglie, dell’Associazione “Donare è vita”, ma soprattutto dando parola agli scienziati per voce del professore  Vita, che ringrazio, che hanno spiegato possibilità e limiti del trattamento. Mi auguro che gli illustri deputati che si sono occupati della vicenda del piccolo Luca - continua Costantino - si facciano portavoce delle risultanze della Commissione del Comune di Messina riguardo l’inserimento, anche in Sicilia, nello screening neonatale del test per la diagnosi precoce della Sma in modo tale che i bambini possano essere trattati precocemente anche con Zolgesma già prima dell’insorgere dei sintomi della malattia. Tale test è già disponibile in un contesto di sperimentazione nella Regione Toscana, nella Regione Lazio e recentemente anche in Liguria. Adesso si pone il problema dei fondi che sono stati raccolti - conclude il Garante - anche a tutela delle famiglie coinvolte, ma di questo si faranno portavoce le Associazioni che si sono già mobilitate. Rispettiamo gli scienziati ed investiamo sempre di più fondi sui giovani e sulla scienza”.