Malattie rare, si apre una speranza per i bimbi con la Sma: Aifa approva la rimborsabilità del farmaco Zolgesma

Il consiglio di amministrazione di Aifa ha approvato ieri la rimborsabilità della terapia genica Zolgensma a carico del servizio sanitario nazionale per tutti i bambini affetti da Sma1 sotto i 13,5 kg di peso.

Il via libera definitivo è arrivato a conclusione di un lungo processo iniziato nel maggio 2020 con l’istanza negoziale presentata dall’azienda Novartis.

Una buona notizia dopo le istanze arrivate da più parti per superare il limite dei sei mesi di età previsto in Italia che lasciava fuori dalla possibile somministrazione tanti bambini anche in Sicilia.

La questione era stata sollevata a Messina dopo il caso del piccolo Luca di Milazzo, il bambino di sei anni per il quale è stata lanciata una raccolta fondi, che resta comunque fuori dalla somministrazione perchè supera ormai i 18 chili. L'appello era quello di consentire la terapia come avviene in altre parti d'Europa almeno fino ai 21 chili. Non sarà possibile perchè sui 21 kg non ci sono studi sufficienti a garantire l'adeguata  sicurezza. Resta comunque garantito al piccolo Luca la somministrando un farmaco della stessa classe e si apre comunque uno spiraglio anche con Zolgesma dal momento che l’accordo di Aifa con l’azienda Novartis ha incluso l’impegno della società a mettere a disposizione il farmaco a titolo gratuito all’interno di studi clinici per i bambini con un peso compreso tra i 13,5 e i 21 kg, allo scopo di acquisire su questi pazienti, in un setting controllato, dati ulteriori di efficacia e sicurezza.

Una notizia accolta con sollievo dal Garante per l'Infanzia Fabio Costantino che si era fatto promotore di un incontro in Commissione salute del consiglio comunale su sollecitazione dell'associazione Aiutare è vita di Gaetano Alessandro. Obiettivo è stato proprio quello di fare chiarezza sull'utilizzo del farmaco e sull'impegno della Comunità scientifica a rende il farmaco accessibile lì dove ci sono evidenze cliniche.

I bambini per essere sottoposti a questa terapia devono rispondere infatti a precisi requisiti, compreso quello di non avere gli anticorpi contro il virus vettore che viene utilizzato per correggere il difetto genetico. All'incontro aveva partecipato anche il professore Giuseppe Vita che aveva spiegato cosa è la Sma (Atrofia Muscolare Spinale), quali sono i farmaci attualmente in commercio e chiarito che nessuna terapia guarisce questa malattia genetica e che non esistono studi che possano provare che un farmaco è migliore di un altro attualmente disponibile.

Dopo il piccolo Luca aveva lanciato un appello anche la mamma del piccolo Peter che invece potrebbe rientrare nel programma. Dopo il via libera dell'Aifa sono già arrivate le prime richieste per valutare la possibilità di somministrazione del farmaco al centro clinico Nemo di Messina, l'unico che in Sicilia è autorizzato alla somministrazione dei farmaci per la Sma.